2026年3月13日，深圳微芯生物科技股份有限公司（以下简称 “微芯生物”，股票代码：688321.SH）全资子公司成都微芯药业有限公司宣布，公司自主研发的1类原创新药CS08399片用于治疗甲硫基腺苷磷酸化酶(MTAP)缺失的实体瘤和淋巴瘤的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局批准。

肿瘤是全球范围内主要的致死疾病之一。尽管肿瘤治疗手段不断进步，但多数晚期肿瘤尚无根治手段，持续探索全新有效的靶点、研发创新机制药物，对提升肿瘤患者临床获益、改善患者预后具有重要意义。临床研究显示，约10%-15%的肿瘤患者存在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）基因缺失，这些患者预后较差，对包括免疫治疗在内的多种标准疗法响应有限，存在迫切的未被满足的临床治疗需求。

CS08399片是公司利用“AI+化学基因组学”整合式核心技术平台，自主研发的拥有完全自主知识产权的脑透过性口服甲硫腺苷（MTA）协同型蛋白精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）小分子抑制剂，目前全球范围内尚未有针对该靶点的疗法获批上市。

该候选药物针对MTAP缺失型肿瘤细胞具有高度选择性抗肿瘤活性，其作用机制明确且具有独特的靶向优势。MTAP基因缺失会导致细胞内甲硫腺苷（MTA）异常蓄积，MTA可与PRMT5的天然辅酶 S-腺苷甲硫氨酸（SAM）竞争性结合PRMT5并抑制其活性。

CS08399能特异性靶向PRMT5-MTA复合物，强效增强对PRMT5的抑制作用，有效降低PRMT5介导的蛋白质精氨酸对称二甲基化（SDMA）水平，进而选择性诱导MTAP缺失型肿瘤细胞发生细胞周期阻滞与凋亡，发挥精准抗肿瘤效应，而对MTAP正常表达的细胞影响极小，安全性优势显著。

同时，PRMT5通过对组蛋白和非组蛋白底物的甲基化修饰调节其活性，从而影响细胞生长、分化等多种生物学过程，CS08399通过抑制PRMT5对肿瘤微环境不同类型细胞发挥表观遗传调控作用，对克服肿瘤耐药、免疫逃逸等具有治疗潜力。临床前研究数据显示，CS08399展现出卓越的药效学活性、理想的药代动力学特征及良好的安全性。该药物不仅可单药发挥治疗作用，也能为同时携带EGFR、KRAS等可用药驱动突变的MTAP缺失肿瘤患者，提供联合用药的潜在获益；对于既往药物治疗产生耐药的肿瘤患者，同样有望成为全新的治疗选择。

未来，CS08399通过单药或与其他抗肿瘤药物联合治疗的方式，有望为多种肿瘤类型的患者提供差异化的创新治疗方案。

关于微芯生物

微芯生物是一家以核心技术驱动，构建具有全球竞争力产品线的原创新药企业。作为中国原创新药领域的先行者，秉持“原创、安全、优效、中国”的理念，致力于为患者提供临床亟需的、具有革命性疗效的创新机制药物。公司已形成从早期探索性发现到商业化的完整产业链布局，为全球患者提供中国原创新药。基于中国早期研究的全球开发策略，微芯生物凭借深圳小分子早期研发中心和成都小分子早期研发中心汇聚相关领域具有资深经验的顶尖科学家和团队，应用基于AI辅助设计和化学基因组学的整合式技术平台，打通了从基础研究到临床转化的全过程，已成功开发出了全球首创（First-in-class）且同类最优（Best-in-class）的原创新药，目前已有2个药6个适应症在全球上市销售，在恶性肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病、神经退行性疾病等领域布局了多个具有差异化优势和全球竞争力的研发项目。

微芯生物拥有深圳总部/研发中心/GMP生产基地、成都区域总部/研发中心/GMP生产基地、北京分公司、上海分公司及微芯生物科技（美国）有限公司的全球化产业布局。同时，作为国家首批“创新药物孵化基地”、国家高新技术企业，公司独立承担多项国家“863”、“十五”、“十一五”、“十二五”及“十三五”国家重大科技专项及“重大新药创制”项目，累计申请境内外发明专利近800项，200余项已获授权