化学新药的创制过程十分艰难和复杂，包括治疗靶标的基础研究与确认、先导化合物体内外筛选的生物模型和方法学建立、药代药动特征与靶标的关系、临床前安全性评价与人体的可能差异、动物病理模型是否反映人体发病的病因等等，过程极其漫长且充满风险。绝大多数的先导化合物都因药效不理想或毒副作用太大，或与已上市药物相比没有明显的优势和改进，在研发的后期被淘汰。如何建立一套快速、有效的早期综合评价体系，及早发现并预测具有生物活性的先导化合物的潜在安全性及可能的临床有效性？如何提供科学依据，帮助新药研发科学家和管理人员判断，将什么样的先导化合物推进临床前以及后续的临床试验，才能最大限度降低开发风险？这些都是目前国际新药研发领域中的重大挑战。

公司在国际上率先构建了“基于化学基因组学的集成式药物发现和早期评价平台”这一核心技术体系。化学基因组学技术利用大量已知的基因表达数据及其功能意义分析，通过对各种已知化合物（好药物或者失败的药物）及任何新化合物对全基因表达的影响进行相关性的并行研究，对新化合物可能的分子药理和毒理进行评价和预测，不断优化候选化合物结构，使综合评价指标最好的先导化合物进入下一个阶段的开发，从而对降低新药开发风险具有重要的价值。这也正是美国FDA为促进创新药物开发的成功率而提倡的关键路径行动（Critical Path Initiative）。

随着领域技术的发展，该平台体系也纳入了AI技术加以辅助，并融入公司的临床开发综合策略，通过支持早期风险预测，降低临床开发风险，提高临床开发效率。国际领先、与时俱进的核心技术体系高度体现了公司的核心竞争力，为提升持续自主创新药物研发能力，探索适合国情国力的新药研发国际化之路，提供了强有力的技术支撑。

基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台