近日，中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会，淋巴瘤专家委员会工作会议暨2023年CSCO血液及淋巴系统疾病高峰论坛在海南举行，CCMTV临床频道作为官方指定合作媒体，会议期间特邀微芯生物董事长鲁先平博士做客《CCMTV洞察》高端访谈，就中国生物医药产业格局、创新药研发、公司产品布局、产业优化升级等议题接受了CCMTV独家专访。
近年来，我国生物医药产业积极寻求技术、商业、管理模式创新，加上国家出台诸多改革政策，全方位支持创新推动，中国生物医药领域的技术创新逐渐与世界接轨，我国生物医药产业发展正迎来最好的时代。微芯生物就是其中的典型代表。
本期《CCMTV洞察》高端访谈中，我们将和微芯生物董事长鲁先平博士探究我国创新药的现状，秉持药物研发理念是什么？为何要坚持原研药的研发？如何走好差异化研发的临床研究设计道路？中国创新药领域未来该如何把握？回国创业的初心是什么？请看本期CCMTV洞察高端访谈之微芯生物董事长鲁先平博士。
中国创新药兴起于2000年后，随着我们正式加入WTO，中国医药产业迎来了第一批留学生归国潮，大批医药人才开始选择回国创业，成为中国创新药最大驱动力。
鲁先平博士创始团队就是这其中的一分子。22年前，鲁先平博士与几位资深留美科学家怀揣着“改变中国创新药产业现状和做百姓用得起的中国原创药”的质朴初衷，回国筹备创建微芯生物，开始了肿瘤药物的研发。彼时，中国有超7000家医药企业，数量为全球之最，但是在这7000家制药企业中，97%为仿制药品，上百家中国新药研发机构也是以仿制药研发为主。
随着国内外医药产业创新格局演变和一系列利好政策出台，生物医药研发行业发展环境迎来重大变化，中国生物医药在审批上市、药物研发人才培养、企业产值和医药融资领域逐渐赶超美国。2021年中国创新药物市场规模达1538亿美元，同比增长8.46%，占全球整体规模的15.71%，预计2024年中国创新药物市场规模有望突破2000亿美元，药物研发行业处处焕发生机。
创新药的蓬勃发展从国内医药企业的研发费用及研发费用率可见一斑。在高研发投入下，国内创新药首次IND获批数量快速增加，2021年国产创新药IND占比达到76%；国内开展的临床试验数量也高速增长，2021年同比增长接近 50%，近五年复合增长率达到35%。
当被问及微芯生物的研发理念时，鲁先平博士认为，药物研发理念应该行业共通的，就是去发现尚未满足的临床需求。鲁先平博士指出，肿瘤目前仍然是一个不治之病，把生物医药领域的最新突破、研究进展及科学追求，运用于肿瘤药品的开发，是微芯生物一直以来的核心理念，也是当下不可推卸的责任。
对于肿瘤治疗而言，在鲁先平博士看来，从精准分型到靶向治疗再到免疫治疗，其中复发、转移、耐受仍然是最大的临床问题，这也常常是基础医学转化的研究方向。鲁先平博士坦言他们面临最新的挑战，即是如何去运用核心技术、科学团队，去开发更多肿瘤微环境相关治疗手段赋能医生。鲁先平博士特别指出，未来肿瘤治疗的宏观方向一定聚焦于肿瘤免疫微环境，展开研究与探讨。
从成立之初就立志做First-in-class药物的微芯生物，有着“创新药第一股”之称，二十多年来一直专注于原创新药的研发。2002年，成功构建出国际先进的集成式药物发现及早期评价平台。2005年，研发出中国首个原创抗肿瘤药物西达本胺，向国家食品药品监督管理总局提交了临床试验申请。2014年12月，西达本胺在国内获批上市，西达本胺是中国医药历史上第一个具有全球知识产权保护的原创新药，填补了中国外周T细胞淋巴瘤治疗领域的空白。2021年10月，微芯生物的第二款产品西格列他钠获批上市，用于治疗2型糖尿病。西格列他钠属于化学结构完全不同于噻唑烷二酮类(TZD)的构型限制型过氧化物酶增殖体激活受体全激动剂。
同时，鲁先平博士也宣布，“西格列他钠联合二甲双胍治疗2型糖尿病关键性III期临床试验完成了方案规定的全部受试者筛选和试验入组，预期于2023年进入试验研究结果分析阶段工作。”
据了解，现阶段微芯生物有近20款候选药物蓄势待发。在研的两个关键药物是西奥罗尼和口服PD-L1小分子抑制剂。西奥罗尼是通过抑制肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞有丝分裂和调节肿瘤微环境三通路发挥综合抗肿瘤作用的靶向药物，治疗小细胞肺癌、卵巢癌的III期临床试验和治疗三阴性乳腺癌、恶性肉瘤的II期临床试验正在进行中。另外，口服PD-L1小分子抑制剂也即将在今年进入临床。
鲁先平博士自豪地说道，“当下，微芯生物抗肿瘤治疗的三驾马车分别为西达本胺、西奥罗尼和口服PD-L1小分子抑制剂。西达本胺是一个重编程肿瘤免疫微环境、诱导、初始化抗肿瘤免疫的武器；西奥罗尼是针对巨噬细胞固有免疫的抗肿瘤武器；口服PD-L1小分子抑制剂能去除免疫系统刹车，进而发挥抗肿瘤作用。这三种不同的治疗方式能极大程度上提高抗肿瘤免疫效应，也是近期的工作重心和工作推进方向。”
微芯生物走过22年，依托着自主构建的国际领先的“基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台”这一核心技术，鲁先平博士也在多次场合中表示，这项核心技术开发出了多个针对重大疾病、具有全球专利保护及临床效果独特的原创新药产品线，形成了企业独有的核心竞争力。
而鲁先平博士的创业初心竟然是被电视节目所影响。早在2000 年，鲁先平博士就已经创建了两家制药公司，时任美国Galderma (雀巢公司的子公司)药物公司北美研发中心研究部主任。在那时，《人民日报海外版》和电视节目中出现的中国白血病患者引起了鲁博士的关注。来自农村的白血病患者辗转于北京、上海等城市求医问药，确诊后却发现疗效最好的靶向治疗药物的价格难以承受。鲁博士闻此备受触动，他坚定地认为，“应该把我们的智慧、我们的所学所能，用来回馈生我们、养我们的地方。”于是2001年3月，微芯生物扎根于中国故土。
对于未来，鲁博士表示，原研创新药的研发过程极为艰难，涉及前期大量的投入和高昂的风险成本，其失败率十分惊人，几乎是九死一生。然而，微芯生物一直不断将新颖的发现和理论转化为核心技术，并全力以赴地借助这些核心技术来开发原创新药。这一战略不仅是微芯生物持续成长的核心，更是开启中国原创新药研发之路的重要一环。所以我们希望，在中国科学家和临床专家的共同努力下，可以研发出更多的原创新药，惠及全球患者。
随着我国创新药的崛起，我们认为在未来医药研发日益趋向于以临床价值为导向，未来也将诞生更多创新层次高的医药产品，Me too类药物扎堆激烈内卷的时代终将过去，未来的世界将属于坚持First-in-class的微芯生物这类创新药企。