来源：深创投企业服务中心

钻研医药为民造福！深圳微芯生物科技股份有限公司董事长鲁先平，2015年获首届太平洋生命科学成就奖、被评为中国医药行业最具影响力的创新人物和福布斯中美十大创新人物，2016年被评为科学中国人年度人物，2017年获中国专利奖金奖及中国药学会创新药突出成就奖。鲁董在深创投2018投资年会上受聘为深创投生物技术/健康行业首席专家，并在此行业分论坛上发表了题为“创新为满足临床需求”的精彩演讲，现将演讲内容整理成文字稿分享给大家。

以下为演讲全文

谢谢马总的介绍。刚才荀总讲的我也感触很多，第一次听，因为我平常不关注股市。从长远来看，从全球来看，对医药投资的回报是最高的，高于其他所有的产业。

 “健康中国2030”计划是2016年提出的，提出的主要依据是2018年、2019年中国正式进入老龄化社会。老龄化社会，药品消费和医疗成本占整个医疗产业的50%。我们看两个数字，人均用药水平和人均医疗卫生支出，中国和美国的差异仍然是在10倍左右，这反映在我们的GDP上，一个是17%的投入，中国目前4.5%左右是医疗支出，所以我们的未来确实是非常的光明，因为有这么大的人口基数，我们的用药水平和医疗成本与发达国家相比差异是很大的。尽管这个行业的前景非常好，但是我们必须认识到我们缺乏顶层设计。这是我们在全世界唯一能看到的一张照片，这是在过去几年中护士和医生被患者和患者家属杀死的累计数量，这告诉我们什么？不光是钱的事，不光是投资回报的事，我们还有很多的策略、政策和体制需要改善，否则医疗卫生产业永远只是被看作GDP，而不是看作社会文明发展所必须付出的一个行业。

与此同时，我们看到国家非常大层面的改革，这个改革我简单地罗列了一下。

上市许可人制度可以让研发机构、大学和研究型公司,可以不进行生产设施建设，能够将他的创新产品引入市场。

仿制药一致性评价、新药定义修改。这是有效控制医疗成本非常重要的手段，最重要的是保证了药品的安全和有效性。

IND到NDA的药品申报改革。从理念上药品申报人作为第一法律责任主体，这种理念的转换对行业影响是非常巨大的。特别现在热门的长生，老一代企业家心目中想的第一责任人是药监局，而没想到企业法人是第一责任人。

数据真实性、完整性评价。这就进一步保证中国未来自主创新中我们能够真正具有有效、客观和可重复的数据。

强化常态监测。进一步反映了企业是第一责任主体，保证药品质量，这是非常重要的手段。

十九大之后，医保局成立，把过去的医保社保联动不同利益诉求的三个部门归到一块，是“2030健康中国”非常重要的保证。因为没有支付能力的提高，没有支付手段的可知性，这个产业的发展是很难成熟的，患者的获益也不能真正体现。

从这些改革来看，对未来医药行业的发展是非常重要的。不光是美国资本市场对研发企业开了门槛，香港也开了口径，可能中国大陆也会在近期做一些改革。

在非常好的政策联动、改革之下，我们看到中国医药行业已经开始发生了翻天覆地的变化。尤其在过去十年里，大量的海归回到中国，我们看到有很多非常新颖的优秀公司在中国开始出现了，我想这对未来中国医疗行业及医药产业格局变化的影响是很大的。

当然我们也有担忧的地方，我们看到其实这些企业大部分是商业模式或者规模的创新，而没有核心能力。为什么没有核心能力？因为这大部分的企业是资本驱动的研发，钱加一个团队，然后上市。虽然这对中国整个产业核心能力的建立确实没有什么帮助，但是对于患者来讲提高了药品的可及性，所以正反两方面都有。

17年前为什么我们要回到深圳来创建微芯生物，就是希望在中国的土地上我们能够进行原创药物的研发，我们能够产生更有效、更安全的创新药物。这是我们17年前提的愿景——“致力于为患者提供可承受的创新机制治疗药物”，这个愿景在2016年习主席的“健康中国2030”计划中完整展现出来。

为什么我们要做原创药？其实仿制药解决的是基本的医疗需求，但是仍然有80%的病是无法治愈的，所以需要新的手段。对我来讲，经济发展的唯一目的是让我们的生活更好、身体更健康，除此之外，经济发展没有其他的目的。

除了仿制药满足基本需求以外，原创性的药物是通过全新的作用机制对某一个治疗领域带来革命性的变化。这种革命性的变化，主要是有显著的临床获益，它比已有药物具有更好、更安全的疗效，当然它的开发风险非常大。我们看到目前国内不少企业采用的是跟踪模仿，这也很正常，这是一个产业在不断发展中必须交的学费和走的一条路。

小分子药物研发的科学风险是十分巨大的，不光是10个亿的投资，十年的漫长路程，而且它的失败率是极其高的。生命科学技术在不断地进步，所以我们必须有更聪明的头脑，才能让一个小企业可以和大企业进行竞争。竞争的地方在哪里呢？就是对现代生命科学技术进步的掌握和预测。

为什么我们叫微芯生物？就是基于生物芯片技术、化学基因组学作为药物早期发现和评价的风险控制手段。如果我们把风险降低50%，这样企业才有可能生存下去。刚才马总也提到了，这个技术我们在2013年获得了进步奖。

微芯生物过去在小分子药物上建立的一系列原创新药，有一系列的产品线，目前我们在发明专利上已经有70项全球专利得到了授权。

在过去17年，微芯生物通过深圳早期研发中心，我们把核心技术已经建立得相对完善，目前成都的早期研发中心正在建立。另一块核心能力，我们称之为临床开发和产业化即CMC。这些核心能力是通过北京临床研究中心和两个全资子公司来实现。

其实所有创新型公司如果仅仅只有商业模式的创新，实际上我们并没有真正满足临床需求。我们知道肿瘤免疫治疗，PD-1和PD-L1是目前非常流行的，但是它的疗效只在20%-30%之间。为什么在客观环境里仅仅是达到20%-30%呢？因为患者肿瘤的微环境是免疫抑制状态，在已知的科学研究中发现，无论是通过CART细胞治疗，还是抗肿瘤免疫治疗，药就算进去了也可能没有用。那么我们怎么样将临床观察及科学理论的发现转化为造福患者呢？我们在美国刚刚结束的临床二期上，发现在黑色素瘤、肾癌和肺癌中，尤其是在黑色素瘤中二线治疗客观缓解率（ORR）可以达到64%，而疾病总控制率在部分肿瘤中可以将近100%，这是非常显著的提升。上周我们也跟美国FDA展开了面对面的会议，在会议中FDA提出了非常好的建议，让我们能够获得加速审批，这是一个很大的突破。我们能够通过联合手段，让更多肿瘤患者获益。这就是为什么你开发的新机制可以成为多种治疗方案的联合手段，因为它的作用有效克服了耐药。在美国无论是加速的二期，还是常规的三期，都能够使我们在两年内完成临床以及在美国上市。虽然我们的定价很低，但是在中国大城市以外很多患者还是无法承受。所以，在2015年至2017年进入医保之前，我们有慈善捐赠计划去帮助这些患者。

西达本胺专利荣获2017年专利金奖第一名，尤其是最具临床价值的创新药，除外我们也得到了很多的荣誉。

作为科学工作者来说，我比较自豪的是去年美国化学会药物化学年鉴中，西达本胺成为学习的案例。

微芯生物经过17年的艰苦努力，已经有一定的辐射和影响力。对我们来说，这是对本土企业的创新激励，因为我们需要更多的创新企业去满足临床患者的需要。我们当然也鼓励了很多风险投资，因为微芯生物也好、贝达也好，其实是有树立范例的作用，让风险投资者敢去投更早期的研究；也对很多海归带来正面影响，我觉得这是很好的。

过去阻碍中国医药产业发展有很多因素，直至今天虽然没有完全解决，但是至少在制度上，我们已经开始意识到我们需要改革（包括医保的联动），希望我们能够让更多的企业通过合理盈利空间，有能力去承受创新药失败的风险。GCP备案制，也是希望让企业能够开展更高水平的研究，包括药品评审原则。中国去年加入ICH，实现MH，我们就朝着PIC/S规范生产的良好路径走。跟ICH联动的话，希望中国未来医药企业在中国的首创批准产品能够更加顺利的进入到其他的市场，尤其是规范市场国家（日本、欧盟和美国）。现在中国也在讨论数据保护制度和资本市场开放。

我们很明显地看到，在未来药品生产企业和多数上市公司中，通过一致性评价可能会有将近2000家企业消失，企业产品的集中度会增加，有更多的企业会越做越大越强，这是未来必然的发展方向。

中国药品正在国际化。我们现在已经看到了很多，无论做仿制药、创新药的企业已经开始走向国际。虽然生物类似药还没有介入，这些企业我想是未来中国药企最大的发展方向。

我们做的一切就是让我们的医疗和覆盖水平得到极大的提高，这是我们的产业最终所追求的目的，也是这个产业未来发展的方向。

谢谢大家！

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