2021年9月9日，深圳微芯生物科技股份有限公司（以下简称“微芯生物”，股票代码：688321.SH）获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予西奥罗尼孤儿药资格认定，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。

“孤儿药”是用于治疗发病率极低、但严重威胁患者生命健康的罕见病药品。为鼓励罕见病药品的研发，FDA会授予那些可安全有效地治疗、诊断和预防罕见病的药品“孤儿药”认定资格。获得该资格的制药企业将获得监管费用减免、临床税收减免、市场独占权等药品开发激励。

小细胞肺癌（SCLC）约占肺癌总数的15%，在中国每年新发病例约11~15万，具有高侵袭性、高复发风险、高倍增速度，早期易发生转移，恶性程度极高。确诊患者30%~40%处于局限期，约60%~70%的患者诊断时即处于广泛期。一线治疗的中位生存期在局限期患者中为15~20个月，在广泛期患者中为8~13个月，而长期生存率在局限期和广泛期患者中仅约有20%和2%。大多数SCLC初治患者对化疗敏感，但很容易产生耐药和复发，往往很难治愈。

西奥罗尼针对Aurora B/VEGFR/PDGFR /c-Kit/CSF1R靶点的高选择性抑制，能同时通过抑制肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞有丝分裂和调节肿瘤微环境三通路，发挥综合抗肿瘤作用，具有相对同类机制药物更优异的动物药效活性和良好的安全性。

目前，中美双报原创新药西奥罗尼治疗小细胞肺癌、卵巢癌的临床Ⅲ期正在中国开展中；西奥罗尼治疗肝癌、三阴性乳腺癌、非霍金淋巴瘤、其他神经内分泌肿瘤正在中国开展临床Ⅱ期试验。

微芯生物董事长兼总经理鲁先平博士表示：“我们不仅致力于攻克广为人知的疾病，也积极关注那些容易被忽视的罕见病和患者群体。感谢美国FDA对于微芯生物和西奥罗尼的认可，这是我们继西达本胺之后，被授予的第二个孤儿药资格，我们将会继续努力，开发更多的原创新药惠及全球患者，为他们带来健康的希望。”